Progetto Rhapsody (IMI2): valutazione del rischio di insorgenza e di progressione del diabete di tipo 2 per consentire una modificazione della patologia

Rhapsody Project (IMI2): Assessing risk and progression of pre-diabetes and type 2 diabetes to enable disease modification.

OBIETTIVI GENERALI E SINTESI PROGETTO

Obiettivo generale del progetto è di giungere alla definizione di una nuova tassonomia molecolare del diabete di tipo 2, per supportare la stratificazione dei pazienti, un ottimale design di sperimentazione clinica e l'adozione di strategie innovative per la prevenzione e il trattamento del diabete.
Obiettivo specifico del work-package (WP) di cui è partner il CPO Piemonte è di definire un modello per la valutazione dell’impatto di nuovi interventi sanitari o sistemi di classificazione del rischio di patologia sui costi e gli esiti sanitari dal momento dell’insorgenza del diabete e del pre-diabete sull’intero orizzonte temporale di vita dei pazienti.

MATERIALI, METODI E RISULTATI ATTESI

Il progetto Rhapsody prevede il coinvolgimento di un consorzio pubblico-privato finanziato dall'Innovative Medicines Initiative (IMI) e dalla European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), cui partecipano numerose istituzioni accademiche internazionali e industrie farmaceutiche.

Per il raggiungimento dell’obiettivo del WP sono previste le seguenti attività:

  • revisione della letteratura relativa ai modelli decisionali per la valutazione delle ricadute economiche e sanitarie legate alla diagnosi della condizione pre-diabetica;
  • validazione con dati europei (tra cui i dati di una coorte di Casale Monferrato, in Piemonte) della capacità predittiva dei modelli decisionali per la patologia diabetica, inglese (UKPDS Outcome Model) e olandese (MICADO Model);
  • definizione di un modello previsionale per il pre-diabete e sua integrazione con i modelli già definiti e precedentemente validati, per il diabete;
  • validazione del modello predittivo relativo al pre-diabete;
  • utilizzo dei modelli validati per valutazioni di "early health technology assessment" sui biomarkers innovativi identificati dagli altri WP del progetto;
  • collaborazione con gli altri partecipanti al progetto, i rappresentanti dei pazienti e i decisori in ambito sanitario nella valutazione dei risultati del progetto e loro potenzialità di applicazione empirica.

STATO DI AVANZAMENTO AL 31/12/2019

Lo studio è stato avviato nell’aprile del 2016, con la definizione del consorzio e la messa in atto delle attività progettuali e interazioni tra i gruppi di ricerca coinvolti.
E’ stato definito e pubblicato il protocollo della revisione sistematica della letteratura. Sono stati pubblicati i risultati della revisione che hanno evidenziato le carenze della letteratura sull'argomento.

E' stato definito il protocollo per la validazione dei modelli UKPDS e MICADO attraverso i dati della coorte di Casale Monferrato ed è stata effettuata la valutazione della mortalità, infarto, scompenso, altre patologie cardiovascolari e ictus a 5/10/15 anni.

Sono stati prodotti risultati sulla generalizzabilità dei risultati dei modelli predittivi e sono in corso di elaborazione i risultati relativi alla identificazione dei fattori che impattano sulla accuratezza e la trasferibilità di un modello predittivo.

RISORSE E FINANZIAMENTI

IMI2 - Innovative Medicines Initiatives.

COLLABORATORI

Graziella Bruno, Franco Merletti, Daniela Zugna, Rosalba Rosato, Daniela Di Cuonzo.

PUBBLICAZIONI

- Leal J, Khurshid W, Pagano E, Feenstra T. Computer simulation models of pre-diabetes populations: a systematic review protocol. BMJ Open 2017; 7: e014954. (IF 2.369)
- Feenstra T, Pagano E, McMorrow L, Konings S, Di Cuonzo D, Leal J. Validating the UKPDS Outcomes model in two independent datasets from Italy and the Netherlands. Mt Hood 2018 Diabetes Challenge, Dusseldorf, Marzo 2018.
- Leal J, Morrow LM, Khurshid W, Pagano E, Feenstra T. Decision models of prediabetes populations: A systematic review. Diabetes Obes Metab 2019; 21: 1558-1569. (IF 6.133)
- Pagano E, Konings S, Di Cuonzo D, Rosato R, Bruno G, Leal J, Feenstra T. Utilizzo dei modelli decisionali in diabetologia: una valutazione della performance a livello europeo. XXXLIII Congresso Associazione Italiana Epidemiologia, Catania 23-25 ottobre 2019. (Poster)